国家药监局秦晓岺：鼓励罕见病药企研发特殊审评渠道给予支持

　　3月28日，在博鳌亚洲论坛2024年年会分论坛“关注罕见病，促进健康公平可及”上，国家药品监督管理局科技和国际合作司司长秦晓岺表示，面对罕见病，中国坚持药品监管科学化、法治化、国际化的道路。“给予罕见病用药特殊审评审批渠道，和罕见病药企建立沟通机制，接受罕见病国际临床试验指导原则，更好实现罕见病用药研发。”秦晓岺表示。

　　“中国政府高度重视罕见病，近期我们的改革创新发展主要围绕法治化、科学化、国际化三方面展开，通过这些工作实现更高效的监管，保障罕见病用药更好地安全可及。”秦晓岺表示。

　　秦晓岺指出，在监管审评审批方面，近年来针对罕见病用药开展了一系列的动作，来保障人民用药的需要。“我们联合发布临床急需国外已上市创新药品的审评审批公告，在审评审批领域，2018年，国家药品监督管理局和卫健委一共发了三批目录、81个凭单，其中30多个品种是罕见病用药，我们鼓励企业申请罕见病用药，通过特殊的审评渠道给予支持。”秦晓岺表示，对罕见病用药有临床价值的、创新的或者是改良性创新的罕见病用药，给予优先审评审批，让它更快到市场上来。

　　另外，开展药品审评审批的部门建立了沟通平台。“在早期研发以及注册审评阶段和企业进行沟通交流，让企业能够和我们达成共识，这样可以少走弯路，能够更好地研发罕见病用药。”秦晓岺表示，在指导原则的制定方面，建立了罕见病用药临床试验指导原则等相应原则，指导企业更好实现罕见病用药的研发。

　　在科学化进程中，从2019年4月开始，国家药监局发布了中国药品监管科学行动计划，利用社会各界的科技力量，建立了一些影响创新和发展的瓶颈科技项目，通过这些项目建立一批指导原则，建立一批新工具、新标准、新方法，更高效地实现药品的审评。“这项工作还在继续，在新的形势下不断完善科技力量，提高科技能力，持续创新。”秦晓岺表示。

　　“在国家化进程中，我们加入ICH（人用药品技术要求国际协调理事会），派专家参与所有ICH的工作组，把我们中国的想法、中国的考量、中国的情况带入ICH。”秦晓岺表示，中国不仅仅是把自己的东西带出去，也把自己参与制定的指导原则拿回来，再转化实施。

　　秦晓岺介绍，根据其向药品审评中心了解到的，中国基本实现100%的转化和实施。“我们在国际化的过程中是认真的，我们还会进行下去，在医疗器械领域也是。我们参与了GHWP（全球医疗器械法规协调会）等，也参与规则的制定。”秦晓岺认为，通过规则与国际协同，会方便国际企业来到中国，也方便中国企业走向国际，肯定会有利于罕见病用药的上市和更高效的审评。

（文章来源：大河财立方）